Le service d’Immuno-Hémato-Onco pédiatrie est un centre investigateur pour des études de recherche clinique institutionnelles et industrielles au niveau local, national, et international.
La majorité des études de recherche clinique sont centralisées au niveau national par la Société Française des Cancers de l’Enfant (SFCE) et par la Société Française de Greffe de Moelle-Thérapie Cellulaire (SFGM-TC).
Le service participe activement à des essais cliniques portant sur des thématiques transversales, en étroite collaboration avec des services et disciplines variés tels que la maternité, la chirurgie infantile, la pharmacologie, l’imagerie, l’anatomopathologie et les centres de ressources biologiques. Nous avons une autorisation de lieu de recherches biomédicales renouvelée par l’ARS.
La recherche clinique en Immuno-Hémato-Onco pédiatrie regroupe plusieurs spécialités telles que l’immunologie, l’hématologie et l’oncologie.
Les objectifs visés par la recherche clinique sont :
La recherche est conduite par un médecin pédiatre, appelé investigateur. Lors d’une hospitalisation ou d’une consultation, le pédiatre investigateur aidé par le Technicien d’Essais Cliniques, repère les patients remplissant les critères définis par le protocole de recherche, en lien avec la pathologie à traiter.
Le pédiatre investigateur informe le patient et ses parents ou tuteurs légaux de l’existence de l’étude de recherche, leur en explique les grandes lignes en collaboration avec le Technicien d’Essais Cliniques puis leur remet la Note d’information détaillée de l’étude.
Dans la recherche : un délai de lecture et de réflexion y compris de discussion avec le médecin est laissé au patient et à ses parents ou tuteurs légaux. Quel que soit le choix du patient et de sa famille, de participer ou non à l’étude, la qualité de la prise en charge médicale n’en sera en aucun cas affectée. A l’issue du délai de réflexion, si le patient et ses tuteurs légaux sont d’accord pour participer à l’étude, ils peuvent signer le formulaire de consentement et la participation à la recherche peut alors débuter. C’est à ce moment que l’on dit que le patient est inclus dans l’étude de recherche.
La recherche est conduite conformément aux recommandations du protocole de l’étude. Il peut s’agir d’une technique décidée par tirage au sort (randomisation) ou non, de l’utilisation de médicaments ou de dispositifs médicaux spécifiques, de questionnaires, de bilans médicaux et/ou biologiques, réalisés ou non lors de la prise en charge habituelle de soins courants, etc.
De l’inclusion et jusqu’à la fin de participation à l’étude, les patients sont revus périodiquement, selon un calendrier de visites. La durée du suivi varie selon les études, pouvant aller d’une journée à plusieurs mois.
Durant toute la participation à l’étude de recherche, le patient fait l’objet d’une surveillance particulière, pour s’assurer qu’il n’a pas subi d’événements indésirables liés ou non au traitement ou à la procédure spécifique à la recherche.
L’équipe des techniciens de recherche clinique :
Le service prend en charge les patients issus des hôpitaux périphériques (Dieppe, Elbeuf, Evreux, Fécamp et le Havre) assurant leur suivi médical ainsi que leur inclusion dans les projets de recherche clinique.
Le service fait partie du GOCE (Grand Ouest Cancer de l’Enfant) qui est une organisation interrégionale spécialisée dans la prise en charge de l’enfant en hémato-immuno-oncologie. Il regroupe 7 CHU (Angers, Brest, Caen, Nantes, Rouen, Rennes et Tours) du Grand Ouest.
Le service a mis en place le dispositif Pédiatrie OncoNormandie (PON) qui fait partie du Réseau Onco Normand.
Le service fait partie du dispositif DRAK’AJA avec le centre Henri Becquerel pour les adolescents et jeunes adultes, assurant une prise en charge spécifique de cette population, ainsi que la mise en place d’études cliniques dédiées.
Protocole de traitement des enfants et jeunes adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastiques nouvellement diagnostiquée
Promoteur AHHP
Mise en place 08/06/2023
N° Clinical Trials NTC04307576
Traitement de première attention par cellules stromales mésenchymateuses MC0518 par rapport au meilleur traitement disponible chez les patients pédiatriques présentant une forme aiguë de la maladie du greffon contre l’hôte réfractaire aux stéroïdes, suite à une greffe de cellules souches allogéniquesPromoteur AHHP
Promoteur Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Mise en place 11/10/2024
N° Clinical Trials NTC06075706
Etude portant sur les traitements de première ligne et à la rechute du Rhabdomyosarcome
Promoteur Institut Gustave Roussy
Mise en place 22/06/2023
N° Clinical Trials NTC04625907
Promoteur Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Mise en place08/06/2023
N° Clinical Trials NTC04307576
Efficacité et sécurité du tocilizumab dans le traitement du syndrome thoracique aigu chez les patients pédiatriques et adultes atteints de drépanocytose.
Promotion Assistance Publique Hôpitaux de Paris
Mise en place 23/05/2024
N° Clinical Trials 2023-505109-17-00
lymphoblastic leukemia through CXCR4/PLC signaling. Nature Communications (2024) 15: 4557.
Late stenosis of the small intestine and colon, an atypical feature of chronic graft-versus-host disease. National retrospective study in French pediatric allograft centers. Boulkroun H, Lacotte E, Angoso M, Dalle JH, Kallout J, Nolla M, Picard A, Paillard C, Plantaz D, Renard C, Rialland F, Schneider P, Buchbinder N. Bone Marrow Transplant. 2024 Sep;59(9):1316-1319. doi: 10.1038/s41409-024-02330-2. Epub 2024 Jun 17. PMID: 38886485
Bone Marrow Transplant . 2024 Oct;59(10):1428-1432. doi: 10.1038/s41409-024-02381-5. Epub 2024 Jul 30. Alemtuzumab-based conditioning regimen before hematopoietic stem cell transplantation in patients with short telomere syndromes: a retrospective study of the SFGM-TC
Rim Hussein-Agha 1 , Caroline Kannengiesser 2 3 , Elodie Lainey 3 4 , Ambroise Marcais 5 , Micha Srour 6 , Arthur Sterin 7 , Nimrod Buchbinder 8 , Raphael Borie 9 10 , Aurelie Plessier 11 , Gerard Socié 3 12 , Regis Peffault de Latour 3 12 , Flore Sicre de Fontbrune 13
Haematologica . 2024 Nov 1;109(11):3790-3794. doi: 10.3324/haematol.2024.285403. Excellent outcome of children/adolescents with primary mediastinal large B-cell lymphoma treated with a FAB/ LMB-based chemotherapy regimen with rituximab
Marie Emilie Dourthe 1 , Anne Auperin 2 , Charlotte Rigaud 3 , Melissa Barbati 4 , Jacinthe Bonneau 5 , Nimrod Buchbinder 6 , Marie-Laure Couec 7 , Peggy Dartigues 8 , Stéphane Ducassou 9 , Nathalie Garnier 10 , Stéphanie Haouy 11 , Bénédicte Jonca 12 , Anne Jourdain 13 , Amaury Leruste 14 , Thierry Molina 15 , Françoise Montravers 12 , Marlène Pasquet 16 , Aurélie Phulpin 17 , Maryline Poirée 18 , Mathieu Simonin 19 , Alexandra Spiegel 20 , Arnauld Verschuur 21 , Thierry Leblanc 22 , Judith Landman-Parker 19 , Catherine Patte 3 , Véronique Minard-Colin 23
Octobre 2023 : « Taste and smell alterations affect nutritional status in children under chemotherapy », Audrey Grain,
Margaux Camuset, Christèle Gras-Leguen, Jean-Benoit Hardouin, Pauline Scherdel, Dominique Caldari, Acta Paediatrica,
rang B.
Août 2023 : « Bone marrow necrosis in childhood: The hunt for blasts », Baptiste Le Calvez, Margaux Camuset, Camille
Debord, Audrey Grain, Marion Eveillard, Case Reports, International Journal of Laboratory Hematology, rang D.
Juin 2023 : « Added value of molecular karyotype in childhood acute lymphoblastic leukemia », Margaux Camuset, Baptiste
Le Calvez, Olivier Theisen, Catherine Godon, Audrey Grain, Caroline Thomas, Marie-Laure Couec, Marie C Béné, Fanny
Rialland, Marion Eveillard, Cancer Innovation.
Feugray G, Grall M, Dumesnil C, Brunel V, Benhamou Y, Quillard Muraine M, Billoir P. Lipid and hemolysis parameters predicting acute chest syndrome in adulthood with sickle cell disease. Lipids Health Dis. 2024 May 16;23(1):140. doi: 10.1186/s12944-024-02135-8. PMID: 38755670
Feugray G, Grall M, Dumesnil C, Benhamou Y, Brunel V, Le Cam Duchez V, Lahary A, Billoir P. Hypercoagulability evaluation in congenital red blood cell disorders using thrombin generation assay. Thromb Res. 2023 Jul;227:82-85. doi: 10.1016/j.thromres.2023.03.008. Epub 2023 Mar 23. PMID: 37024320
Feugray G, Dumesnil C, Grall M, Benhamou Y, Girot H, Fettig J, Brunel V, Billoir P. Lactate dehydrogenase and hemolysis index to predict vaso-occlusive crisis in sickle cell disease. Sci Rep. 2023 Dec 1;13(1):21198. doi: 10.1038/s41598-023-48324-w. PMID: 38040880
Emile J-F, Pluchart C, Azoulay L-D, Quere B, Venton G, Filhon B, Maria A, Cabrere Q, Cohen-Aubart F, Schleinitz N, Donadieu J, Haroche J. Misdiagnosis of Hodgkin disease as histiocytosis is associated with adverse consequences. J Hematop. 2024; 17:289-93.
Hélias-Rodzewicz Z, Donadieu J, Terrones N, Barkaoui MA, Lambilliotte A, Moshous D, Thomas C, Azarnoush S, Pasquet M, Mansuy L, Aladjidi N, Jeziorski E, Marec-Berard P, Gilibert-Yvert M, Spiegel A, Saultier P, Pellier I, Pagnier A, Pertuisel S, Poiree M, Bodet D, Millot F, Isfan F, Stephan JL, Leruste A, Rigaud C, Filhon B, Carausu L, Reguerre Y, Kieffer I, Brichard B, Ben Jannet R, Bakari M, Idbaih A, Bodemer C, Cohen-Aubart F, Haroche J, Tazi A, Boudjemaa S, Fraitag S, Emile JF, Heritier S; French Histiocytosis Study Group. Molecular and clinicopathologic characterization of pediatric histiocytoses. Am J Hematol. 2023; 98:1058-69.
Corvest V, Marec-Bérard P, Lervat C, Pacquement H, Toulmonde M, Gentet JC, Laurence V, Cleirec M, Mansuy L, Bompas E, Castex MP, Taque S, Filhon B, Tabone MD, Verité C, Entz-Werle N, Saumet L, Guimard G, Pondrom M, Chevreau C, Flandrin J, Duranteau L, Rousset-Jablonski C, Brugières L, Jimenez M, Le Deley MC, Gaspar N, Fresneau B. Late toxicity comparison of alkylating-based maintenance regimen with cyclophosphamide (VAC) vs ifosfamide (VAI) in Ewing sarcoma survivors treated in the randomized clinical trial Euro-EWING99-R1 in France. Int J Cancer 2023;152:1659-67.
Ifosfamide-induced encephalopathy due to a novel formulation of ifosfamide.
Filhon B, Lacarra B, Hervouet C, Jaffray M, Schneider P, Vannier JP. Pediatr Blood Cancer. 2016 Feb;63(2):372-3. doi: 10.1002/pbc.25724. Epub 2015 Sep 23. PMID: 26397980 No abstract available.
Jaffray M, Buchbinder N, Lutun A, Schneider P, Piquenot JM, Vannier JP. Ann Hematol. 2015 Aug;94(8):1401-6. doi: 10.1007/s00277-015-2362-7. Epub 2015 Apr 12. PMID: 25862234
Morphological features in juvenile Huntington disease associated with cerebellar atrophy – magnetic resonance imaging morphometric analysis. Hedjoudje A., Nicolas G., Goldenberg A., Vanhulle C., Dumant-Forrest C., Deverrière G., Treguier P., Michelet I., Guyant-Maréchal L., Devys D., Gerardin E., Dacher JN., Vivier PH. (2018).
Pediatr. Radiol ; doi: 10.1007/s00247-018-4167-z.
Cyberlindnera jadinii (teleomorph Candida utilis) candidemia in a patient with aplastic anemia: A case report – Treguier P., David M., Gargala G., Camus V., Stamatoullas A., Menard AL., Lenain P., Contentin N, Lemasle E., Lanic H., Tilly H., Jardin F., and Lepretre S. (2018).
Journal Medical Microbiology Case report ; doi: 10.1099/jmmcr.0.00516
Chemotherapy-induced nausea and vomiting in pediatric oncology patients: 2023 recommendations from the Supportive Care Committee of the French Society of Cancer in Children and Adolescents – Renaux Torres MC, Bouttefroy S, Letort-Bertrand M, Maurel V, Mouffak S, Scotté F, Slimano F, Treguier P, Dupuis LL, Poirée M, Thouvenin-Doulet S.
Bull Cancer. 2024 doi: 10.1016/j.bulcan.2024.02.017
Childhood Langerhans cell histiocytosis hematological involvement: severity associated with BRAFV600E loads. Thalhammer J, Jeziorski E, Marec-Bérard P, Barkaoui MA, Pagnier A, Rohrlich PS, Chevallier A, Carausu L, Aladjidi N, Rigaud C, Leruste A, Azarnoush S, Lauvray T, Le Louet S, Gandemer V, Treguier P, Mansuy L, Pasquet M, Olivier L, Rome A, Saultier P, Isfan F, Renard C, Li Thiao Te V, Salmon A, Blanc L, Abou Chahla W, Lambilliotte A, Stephan JL, Geissmann F, Lejeune J, Mallebranche C, Reguerre Y, Grain A, Thomas C, Hélias-Rodzewicz Z, Moshous D, Fenneteau O, Coulomb-L’Hermine A, Lapillonne H, de Saint-Basile G, Emile JF, Héritier S, Donadieu J.
Blood. 2025 Mar 6;145(10):1061-1073. doi: 10.1182/blood.2024025625. PMID: 39486044.
Intronic branchpoint-to-acceptor variants underlying inborn errors of immunity
Najiba Alioua1_, Nathalie Lambert1_, Mathilde Puel1_, Sylvain Hanein2_, Paul Bastard3,4,5,6_, Mathieu Fusaro7,8_, Marie Jaffray9_, Bernardita Medel10_, Lydia Khellaf1_, Yoann Seeleuthner4,5_, M´elodie Perin2_, Corinne Jacques1_, Marlène Pasquet11_, Laura Olivier11_, Fernando Sepulveda8_, Tom Le Voyer4,5,6,12_, Aur´elie Cobat4,5,6_, Patrick Nitschk´e2_, Lionel Galicier13_, Nicolas Schleinitz13_, Eric Oksenhendler12_, Marion Malphettes12_, B´en´edicte Neven3,4_, Despina Moshous3,4_, Felipe Suarez4,14_, Claire Fieschi12_, Jean-Laurent Casanova4,5,6,15,16_, Geneviève de Saint Basile1,10_, Guillaume Dorval17,18_, Capucine Picard1,3,4,19,20*_, Jacinta Bustamante1,4,5,6*_, Peng Zhang4,5,6_, and J´er´emie Rosain1,4,5,6_